Los científicos han demostrado una capacidad “increíblemente poderosa” para manipular los componentes básicos de la vida en dos estudios separados.
Un científico alteró el orden de los átomos en el ADN para reescribir el código genético humano y las instrucciones para la vida.
Otro científico editó el ARN, que es un primo químico del ADN y desbloquea la información en el código genético.
Los estudios, que eventualmente podrían ser usados para tratar enfermedades, han sido descritos como inteligentes, importantes y emocionantes.
La fibrosis quística, ceguera hereditaria y otras enfermedades causadas por un solo error tipográfico en el código genético podrían en última instancia prevenirse o tratarse con tales enfoques.
Ambos estudios se realizaron en el Broad Institute of MIT y Harvard.
Edición de bases
El primero, publicado en la revista Nature, desarrolló herramientas llamadas editores base.
El ADN se construye a partir de las cuatro bases: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). Si uno de ellos está en el lugar equivocado, puede causar enfermedades.
Los editores base alteran la estructura molecular de una base para convertirla en otra. Los investigadores ahora pueden manipular las cuatro bases.
El equipo utilizó la edición base para corregir una enfermedad hereditaria que conduce a niveles peligrosamente altos de hierro en la sangre.
El Prof. David Liu del Broad Institute dijo: “Estamos trabajando arduamente para tratar de traducir la tecnología de edición básica a la terapéutica humana”.
Sin embargo, admite que todavía hay problemas en cuanto a la seguridad y la implementación:
“Tener una máquina que pueda hacer el cambio que se desea hacer es solo el comienzo. Todavía tiene hay que hacer todo este otro trabajo, pero tener la máquina realmente ayuda”.
ARN
El segundo estudio, publicado en la revista Science, se centró en el ARN, otra de las moléculas esenciales para la vida.
El ADN es la copia del código genético, pero para que una célula pueda usar las instrucciones genéticas, primero debe crear una copia de ARN.
Es como ir a una biblioteca donde no puedes leer ninguno de los libros, sólo puedes fotocopiarlos.
Los investigadores utilizaron su enfoque de ARN para corregir una forma heredada de anemia en las células humanas.
Feng Zhang, también del Instituto Broad, dijo: “La capacidad de corregir las mutaciones que causan enfermedades es uno de los principales objetivos de la edición del genoma.
“Esta nueva capacidad para editar ARN abre más oportunidades potenciales para … tratar muchas enfermedades, en casi cualquier tipo de célula”.
Los avances científicos en ingeniería genética se llevan a cabo a un ritmo increíble.
Y las mismas tecnologías también funcionan en plantas, animales y microorganismos, planteando preguntas para áreas como la agricultura.
La Dra. Sarah Chan, bioética de la Universidad de Edimburgo, dijo que ya no podemos fingir que la tecnología son demasiado peligrosas para aplicarlas.
“La ciencia se está moviendo rápidamente en el sentido de que cada vez es menos arriesgada, más segura, más precisa y más efectiva. Ya es hora de que participemos más ampliamente con el público en el tema de la edición de genes”.