La ciencia médica, al igual que la tecnología, han dado saltos gigantescos buscando soluciones a las múltiples enfermedades que existen hoy día. Un ejemplo de esto ocurrió directamente en el Instituto Universitario de Massachusetts (MIT).
Se trata de un avance que podría conducir a nuevos tratamientos para las enfermedades pulmonares. Los investigadores del MIT han diseñado una forma inhalable de ARN. Es decir, un aerosol que podría administrarse directamente a los pulmones para ayudar a tratar enfermedades como la fibrosis quística. En el siguiente post te hablamos un poco de cómo un grupo de Ingenieros crean una forma inhalable de ARN mensajero.
Ingenieros crean una forma inhalable de ARN mensajero
Daniel Anderson, profesor asociado en el Departamento de Ingeniería Química del MIT, miembro del Instituto Koch para la Investigación Integrativa del Cáncer y el autor principal del estudio dijo: “Creemos que la capacidad de administrar ARNm por inhalación podría permitirnos tratar una variedad de diferentes enfermedades pulmonares”
Los investigadores demostraron que podían inducir células pulmonares en ratones para producir una proteína objetivo, en este caso, una proteína bioluminiscente. Según los investigadores, este proyecto podría ser lo suficientemente efectivo para tratar muchas enfermedades pulmonares.
Tratamiento por inhalación
Pero, ¿cómo es que estos Ingenieros crean una forma inhalable de ARN mensajero? Pues bien, el ARN mensajero codifica instrucciones genéticas que estimulan a las células a producir proteínas específicas. M
uchos investigadores han estado trabajando en el desarrollo de ARNm para tratar trastornos genéticos o cáncer, esencialmente al convertir las células de los pacientes en fábricas de medicamentos.
Debido a que el ARNm se puede descomponer fácilmente en el cuerpo, debe transportarse dentro de algún tipo de portador protector. El laboratorio de Anderson ha diseñado previamente materiales que pueden administrar ARNm y otro tipo de terapia de ARN llamada ARN de interferencia (ARNi) en el hígado y otros órganos, y algunos de estos se están desarrollando aún más para posibles pruebas en pacientes.
En este estudio, los investigadores querían crear una forma inhalable de ARNm, que permitiría que las moléculas se administraran directamente a los pulmones al igual que como funcionan muchos medicamentos para el asma y otras enfermedades pulmonares en donde solo se usa un inhalador, que pulveriza partículas de medicamento en polvo, o un nebulizador, que libera un aerosol que contiene el medicamento.
El equipo del MIT se propuso desarrollar un material que pudiera estabilizar el ARN durante el proceso de suministro de aerosol. Algunos estudios previos han explorado un material llamado polietilenimina (PEI) para administrar ADN inhalable a los pulmones. Sin embargo, la PEI no se descompone fácilmente, por lo que con la dosis repetida que probablemente se requeriría para las terapias de ARNm, el polímero podría acumularse y causar efectos secundarios.
Para evitar esto, los investigadores recurrieron a un tipo de polímeros cargados positivamente llamados poli (beta amino ésteres) hiperramificados, que, a diferencia de la PEI, son biodegradables.
Las partículas que el equipo creó consisten en esferas, de aproximadamente 150 nanómetros de diámetro, con una mezcla de las moléculas de polímero y ARNm que codifican la luciferasa, una proteína bioluminiscente. Los investigadores colocaron estas partículas en gotitas y se la suministraron a los ratones como una niebla inhalable, utilizando un nebulizador.
La respiración se usa como una vía de administración simple pero efectiva hacia los pulmones. Una vez que se inhalan las gotitas de aerosol o las nanopartículas contenidas dentro de cada gotita entran a las células y le indican que produzca una proteína particular a partir del ARNm
Los investigadores descubrieron que 24 horas después de que los ratones inhalaban el ARNm, las células pulmonares producían la proteína bioluminiscente. La cantidad de proteína disminuyó gradualmente con el tiempo a medida que se eliminaba el ARNm. Sin embargo, los investigadores pudieron mantener niveles estables de la proteína administrando a los ratones dosis repetidas, que pueden ser necesarias si se adaptan para tratar alguna enfermedad pulmonar crónica.