El código genético de una persona puede ser corregido cuando presenta errores y eso es gracias a las terapias génicas que hoy ayudarán al tratamiento de una extraña enfermedad que hace imposible que una persona pueda digerir las grasas de forma apropiada.
Se trata de Glybera, un tratamiento génico que acaba de ser autorizado por la Comisión Europea y que permitirá que este se venda en todos los países que conforman la Unión, logrando así que sus ciudadanos puedan acceder a la terapia que les permitiría potencialmente tener algo de solución para la deficiencia de lipoproteinlipasa.
Esto porque el tratamiento génico se basa en una premisa fundamental y que tiene que ver con que sin una persona tiene un problema en su código genético, para resolverlo entonces, se debe cambiar el código. En este caso particular de las personas que no pueden digerir adecuadamente la grasa, se trata de una copia defectuosa del gen que descompone la misma, por lo que se comienza a acumular la grasa en la sangre, pudiendo provocar desde dolor abdominal hasta una letal inflamación en el páncreas.
Hasta el momento, cabe destacar que estas terapias sólo se implementaron experimentalmente, sin embargo, desde ahora y gracias al desarrollo de UnQure, por primera vez de forma autorizada se hará el tratamiento a las personas con dicho defecto genético más grave. Para ello Glybera utiliza un virus que logra infectar a las células musculares con una corrección, es decir, con una copia funcional del gen.
Al respecto, el presidente ejecutivo de UnQore, Jorn Aldag, señalí a BBC que “la aprobación de Glybera marca un gran paso para lograr que las terapias génicas estén disponibles no sólo para la deficiencia de lipoproteinlipasa, sino también paa un número amplio de enfermedades raras con una necesidad médica enorme”. Junto con esto, también indicaron que ahora van por la aprobación en Norteamérica.
Finalmente, cabe esperar el resultado de estos tratamiento, sobre todo considerando que en sus etapas de pruebas, un adolescente murió y otros pacientes desarrollaron leucemia. Por lo mismo, en China, por ejemplo, se sancionó el uso de estas terapias.
Vía BBC
